Skillnad mellan ex vivo och in vivo genterapi

Huvudskillnad - Ex Vivo vs In vivo genterapi
 

Genterapi är en viktig teknik som används för att behandla eller förhindra genetiska sjukdomar genom att införa gener för saknade eller defekta gener. Vissa sjukdomar kan botas genom att införa de friska generna i stället för muterade eller saknade gener som är ansvariga för sjukdomen. Genterapi appliceras mestadels för somatiska celler än germline celler, och det kan kategoriseras i två huvudtyper med namnet ex vivo genterapi och in vivo genterapi. Den viktigaste skillnaden mellan ex vivo och in vivo genterapi är det terapeutiska gener överförs till in vitro cellkulturer och återintroduceras till en patient i ex vivo genterapi medan gener levereras direkt till patientens vävnader eller celler utan att odla cellerna in vitro i in vivo genterapi.

INNEHÅLL
1. Översikt och nyckelskillnad
2. Vad är ex vivo genterapi
3. Vad är in vivo genterapi
4. Jämförelse vid sida vid sida - Ex Vivo vs In vivo genterapi
5. Sammanfattning

Vad är ex vivo genterapi?

Genterapi ex vivo är en typ av genterapi som innefattar utvändig modifiering av en patients cell och återintroduktion av den till patienten. Cellerna odlas i laboratorierna (utanför patientens kropp) och gener sätts in. Därefter väljs de stabila transformanterna och återintroduceras i patienten för att behandla sjukdomen. Genterapi ex vivo kan endast appliceras på vissa celltyper eller valda vävnader. Benmärgsceller är celler som ofta används för ex vivo genterapi.

Förfarande för ex-vivo genterapi

Det finns flera stora steg involverade i ex vivo genterapi enligt följande;

1. Celler med defekta gener isoleras från patienten.
2. Isolerade celler odlas i kulturer i laboratoriet.
3. Terapeutiska gener införs eller introduceras i de odlade cellkulturerna med användning av vektorer.
4. Transformerade celler väljs från nontransformanterna och odlas.
5. Valda celler transplanteras i patienten.

I ex vivo genterapi används bärare eller vektorer för att leverera gener i målceller. Framgångsrik genleverans är beroende av bärarsystemet och de viktiga vektorerna som används vid genterapi ex vivo är virus, benmärgsceller, humant artificiell kromosom etc. Jämfört med in vivo-genterapin innebär inte genterapi ex vivo involverande negativa immunologiska reaktioner i patientens kropp sedan den genetiska korrigeringen är klar in vitro. Framgången beror emellertid på stabil inkorporering och expression av den remedierande genen i patientkroppen.

Figur 01: Ex vivo genterapi

Vad är in vivo genterapi?

Genterapi in vivo är en teknik som innebär direkt leverans av gener i cellerna hos en viss vävnad inuti patientens kropp för att behandla genetiska sjukdomar. Det kan appliceras på många vävnader i människokroppen inklusive lever, muskel, hud, lunga, mjälte, hjärna, blodkroppar etc. De terapeutiska generna införs av de virala eller nonvirala baserade vektorerna i patienten. Succesen beror dock på flera faktorer, såsom effektiv upptagning av den terapeutiska genen som bär vektorer genom målcellerna, intracellulär nedbrytning av generna inom målcellerna och genupptagning av kärnan, genens uttryckningsförmåga, etc.

Figur 02: In vivo genterapi

Vad är skillnaden mellan ex vivo och in vivo genterapi?

Ex vivo vs in vivo genterapi
Genterapi ex vivo är en typ av genterapi som utförs externt mot patientens kropp. Genmodifiering görs utanför kroppen.	In vivo genterapi är en annan typ av genterapi som görs direkt när de defekta cellerna fortfarande finns i kroppen. Gener förändras när de fortfarande är inne i kroppen.
Isolering och odling
Defekta celler isoleras och odlas i laboratoriet.	Defekta celler är inte isolerade eller odlade i laboratoriet.
Urval av transformatorer
Stabila transformanter väljs före återintroduktion.	Stabila transformanter kan inte väljas.
Skadligt immunologiskt svar
Denna metod introducerar inte negativa immunologiska reaktioner i patientens kropp.	Denna metod introducerar negativa immunologiska reaktioner i patientens kropp.

Sammanfattning - Ex Vivo vs In vivo genterapi

Terapeutiska gener introduceras i patientens kropp som behandling för vissa sjukdomar. Det är känt som genterapi och kan göras på två sätt, nämligen ex vivo genterapi och in vivo genterapi. Skillnaden mellan ex vivo och in vivo genterapi är att geninsättning i ex vivo genterapi görs i cellkulturerna exteriör till patientens kropp och de korrigerade cellerna återintroduceras till patienten medan in vivo genterapgener introduceras direkt i inre målvävnader utan isolering av cellerna. Framgången för de båda processerna beror på den stabila införandet och transformationen av de terapeutiska generna i patientcellerna.

Referens:
1. "Vad är genterapi? - Genetics Home Reference. "U.S. National Library of Medicine. National Institute of Health, n.d. Webb. 24 april 2017.
2. "Utvärdering av den kliniska framgången med ex vivo och in vivo genterapi JYI - The Research Research Journal. "JYI The Research Research Journal. N.p., n.d. Webb. 24 april 2017
3. Crystal, Ronald G. "In vivo och ex vivo genterapi strategier för att behandla tumörer som använder adenovirus genöverföringsvektorer." SpringerLink. Springer-Verlag, n.d. Webb. 24 april 2017

Image Courtesy:
1. "ExVivoGeneTherapy pl" Genom Pisum na podstawie pracy Lizanne Koch - eget arbete (CC BY-SA 3.0) via Commons Wikimedia 
2. "In vivo genterapi pl" Genom Pisum na podstawie pracy Lizanne Koch - Egent arbete (CC BY-SA 3.0) via Commons Wikimedia